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https://www.arca.fiocruz.br/handle/icict/63473
REGISTRO DE MEDICAMENTOS COM INDICAÇÃO AGNÓSTICA JÁ É REALIDADE NO BRASIL, O QUE SIGNIFICA PARA A JUDICIALIZAÇÃO?
Drug approval with agnostic indication is already a reality in Brazil: what does it mean for judicialization?
Brief communication: drug approval with agnostic indication is already a reality in Brazil: what does it mean for judicialization?
El registro de medicamentos con indicación agnóstica ya es una realidad en Brasil: ¿qué significa para la judicialización?
Comunicación breve: el registro de medicamentos con indicación agnóstica ya es una realidad en Brasil: ¿qué significa para la judicialización?
Judicialização da saúde
Assistência farmacêutica
Acesso a medicamentos essenciais e tecnologias em saúde
Pharmaceutical services
Access to essential medicines and health technologies
Brazilian Health Surveillance Agency
Servicios farmacéuticos
Acceso a medicamentos esenciales y tecnologías sanitarias
Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria
Assistência Farmacêutica
Acesso a Medicamentos Essenciais e Tecnologias em Saúde
Alternative title
Comunicação breve: registro de medicamentos com indicação agnóstica já é realidade no Brasil: o que significa para a judicialização?Drug approval with agnostic indication is already a reality in Brazil: what does it mean for judicialization?
Brief communication: drug approval with agnostic indication is already a reality in Brazil: what does it mean for judicialization?
El registro de medicamentos con indicación agnóstica ya es una realidad en Brasil: ¿qué significa para la judicialización?
Comunicación breve: el registro de medicamentos con indicación agnóstica ya es una realidad en Brasil: ¿qué significa para la judicialización?
Author
Affilliation
Universidade Federal de São Paulo. Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde. Diadema, SP, Brasil.
Universidade Federal de São Paulo. Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde. Diadema, SP, Brasil.
Governo do Estado de São Paulo. Secretaria de Estado de Saúde. Coordenação das Demandas Estratégicas. São Paulo, SP, Brasil.
Universidade Federal de São Paulo. Instituto de Ciências Ambientais, Químicas e Farmacêuticas. Diadema, SP, Brasil / Universidade Federal de São Paulo. Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde. Diadema, SP, Brasil.
Universidade Federal de São Paulo. Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde. Diadema, SP, Brasil.
Governo do Estado de São Paulo. Secretaria de Estado de Saúde. Coordenação das Demandas Estratégicas. São Paulo, SP, Brasil.
Universidade Federal de São Paulo. Instituto de Ciências Ambientais, Químicas e Farmacêuticas. Diadema, SP, Brasil / Universidade Federal de São Paulo. Núcleo de Avaliação de Tecnologias em Saúde. Diadema, SP, Brasil.
Abstract in Portuguese
Introdução: O registro de medicamentos com indicação de “tumor-agnóstico” é recente no âmbito regulatório mundial. É possível verificar poucos medicamentos com esse tipo de registro. Um dos exemplos é o larotrectinibe, aprovado no final de 2018 no FDA e, no Brasil, em 2019, sendo o primeiro medicamento aprovado para esta indicação no país. Este registro é baseado no basket trial, um novo modelo de ensaio clínico. Objetivo: Trata-se de um estudo exploratório descritivo que teve como objetivo descrever os aspectos regulatórios do medicamento larotrectinibe e seus prováveis impactos na judicialização no Brasil. Resultados e discussão: O larotrectinibe foi aprovado no Brasil cerca de 225 dias após a aprovação pela FDA. Sua aprovação traz novos elementos para a discussão da judicialização em saúde, pois poucos são os pacientes que se beneficiarão desta terapia. É sabido que a prevalência de fusão do gene do receptor da NTRK (mutação alvo do larotrectinibe) é 0,31% dos tumores de adultos e 0,34% dos tumores de pacientes pediátricos. Além disso, é necessário a realização de exames farmacogenéticos para confirmação desta mutação. Conclusão: Com o registro de medicamentos com indicação tumor-agnóstica tornando-se uma realidade no Brasil (através do laroctrectinibe), a necessidade por apresentação e interpretação de testes farmacogenéticos é crescente. Entretanto, esta não é uma realidade no Sistema Único de Saúde e, por isso, esses medicamentos tendem a beneficiar apenas aqueles que tenham acesso a testes farmacogenéticos, apresentem a mutação específica para o tratamento e promovam a demanda judicial, restringindo assim seu acesso à grande maioria da população.
Abstract
Objective: to describe the regulatory aspects of larotrectinib, the first approved drug with
indication for tumor-agnosis in Brazil, and its likely impacts on judicialization in the country.
Methods: this is a descriptive exploratory study. Results and discussion: larotrectinib was
approved in Brazil about 225 days after FDA approval. Its approval brings new elements to
the discussion of judicialization in health, since few patients will benefit from this therapy. The
prevalence of fusion of the NTRK receptor (larotrectinib target mutation) gene is known to be
0.31% of adult tumors and 0.34% of pediatric patient tumors. In addition, pharmacogenetic
tests are required to confirm this mutation. Conclusion: with the registration of drugs with
tumor-agnostic indication becoming a reality in Brazil, the need for presentation and
interpretation of pharmacogenetic tests is increasing. However, this is not a reality in the
Unified Health System and, therefore, these drugs tend to benefit only those who have access
to pharmacogenetic tests, have the specific mutation for treatment, thus promoting legal
demands and thus restricting their access to large majority of the population.
xmlui.dri2xhtml.METS-1.0.item-abstractes
Objetivo: describir los aspectos regulatorios de larotrectinib, el primer fármaco aprobado con
indicación de diagnóstico de tumor en Brasil, y sus probables impactos en la judicialización
en el país. Métodos: este es un estudio exploratorio descriptivo. Resultados y discusión:
larotrectinib fue aprobado en Brasil unos 225 días después de la aprobación de lo FDA. Su
aprobación aporta nuevos elementos a la discusión de la judicialización en salud, ya que
pocos pacientes se beneficiarán de esta terapia. Se sabe que la prevalencia de fusión del
gen del receptor NTRK (mutación objetivo de larotrectinib) es del 0,31% de los tumores
adultos y del 0,34% de los tumores de pacientes pediátricos. Además, se requieren pruebas
farmacogenéticas para confirmar esta mutación. Conclusión: con el registro de
medicamentos con indicación agnóstica tumoral que se hace realidad en Brasil, la necesidad
de presentación e interpretación de pruebas farmacogenéticas está aumentando. Sin
embargo, esto no es una realidad en el Sistema Único de Salud y, por lo tanto, estos
medicamentos tienden a beneficiar solo a aquellos que tienen acceso a pruebas
farmacogenéticas, tienen la mutación específica para el tratamiento, promoviendo así
demandas legales y restringiendo así su acceso a Gran mayoría de la población.
Keywords in Portuguese
Agência Nacional de Vigilância SanitáriaJudicialização da saúde
Assistência farmacêutica
Acesso a medicamentos essenciais e tecnologias em saúde
Keywords
Health's judicializationPharmaceutical services
Access to essential medicines and health technologies
Brazilian Health Surveillance Agency
Keywords in Spanish
Judicialización de la saludServicios farmacéuticos
Acceso a medicamentos esenciales y tecnologías sanitarias
Agencia Nacional de Vigilancia Sanitaria
DeCS
Judicialização da SaúdeAssistência Farmacêutica
Acesso a Medicamentos Essenciais e Tecnologias em Saúde
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