Browsing by Subject "Muscular atrophy spinal"
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Eficácia, segurança e aspectos regulatórios dos medicamentos órfãos para doenças raras: o caso Zolgensma®
| Date Issued: 2019Objetivo: discutir o processo regulatório de medicamentos para doenças raras no Brasil, com base no caso Zolgensma®, e avaliar criticamente as evidências disponíveis até o momento sobre a eficácia e a segurança do Zolgensma® ... -
Estrategia de Estado para el tratamiento de la atrofia muscular espinal: un desafío del sistema de salud en Argentina
| Date Issued: 2020Objetivo: analisar a implantação e comercialização de medicamentos de alto custo no sistema de saúde argentino, tomando como referência o tratamento médico da doença atrofia muscular espinhal; e analisar a regulamentação ...