Browsing by Author "Martins, Ana Maria"
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Alternative laronidase dose regimen for patients with mucopolysaccharidosis I: a multinational, retrospective, chart review case series
Horovitz, Dafne Dain Gandelman et al. | Date Issued: 2016A terapia de reposição enzimática (TRE) com laronidase (α-L-iduronidase humana recombinante, Aldurazyme®) é indicada para sinais e sintomas não neurológicos da mucopolissacaridose tipo I (MPS I). O regime de dose de ... -
Enzyme replacement therapy with galsulfase in 34 children younger than five years of age with MPS VI
Horovitz, Dafne Dain Gandelman et al. | Date Issued: 2013 -
Mucopolysaccharidosis I, II, and VI brief review and guidelines for treatment
Giugliani, Roberto et al. | Date Issued: 2010 -
Terapia de reposição enzimática para as mucopolissacaridoses I, II e VI: recomendações de um grupo de especialistas brasileiros
Giugliani, Roberto et al. | Date Issued: 2010As mucopolissacaridoses (MPS) são doenças genéticas raras causadas pela deficiência de enzimas lisossômicas específicas que afetam o catabolismo de glicosaminoglicanos (GAG). O acúmulo de GAG em vários órgãos e tecidos nos ... -
The Brazilian consensus on the management of pompe disease
Llerena Junior, Juan Clinton et al. | Date Issued: 2009